Onderzoeksdesign

Gerandomiseerde, experimentele studies en observationele studies

Als je geïnteresseerd bent in de vraag welke van twee behandelingen of geneesmiddelen het beste werkt, zijn er grofweg twee manieren om dat te onderzoeken: experimenteel en observationeel. Bij een experiment heeft de onderzoeker controle over wie welke behandeling krijgt. Vaak zal de onderzoeker dat door het toeval laten bepalen (randomiseren), zodat er gemiddeld genomen geen andere factoren van invloed zijn op de relatie tussen behandeling en uitkomst. Dit houdt in dat de behandelingsgroepen gemiddeld genomen 'gelijk' zijn en dus een directe relatie kan worden gelegd tussen behandeling en uitkomst. Deze manier van onderzoek is over het algemeen geaccepteerd als de beste methode om het effect van een behandeling of geneesmiddel vast te stellen. Deze studies worden ook wel gerandomiseerde studies of in de medische wereld, 'randomized controlled trials' (RCT) of 'clinical trials' genoemd.

Observationele studies en confounding

Bij een observationele studie heeft de onderzoeker geen invloed op het toewijzen van behandelingen aan de personen in het onderzoek. Het directe gevolg hiervan is dat de behandelingsgroepen niet alleen 'behandeling' als verschil hebben, maar ook op andere kenmerken zullen verschillen. Hierdoor is het veel lastiger om het directe effect van de behandeling te bepalen, met name als deze kenmerken ook invloed hebben op de uitkomst (prognostische factoren). Bijvoorbeeld: behandeling A wordt vaker aan jongeren gegeven en behandeling B wat vaker aan ouderen. Als blijkt dat behandeling A over het geheel beter werkt, hoeft dat niet alleen aan de behandeling te liggen, maar kan dat ook komen doordat jongeren over het algemeen gezonder zijn dan ouderen. In zo'n geval is het effect van de behandeling op de uitkomst verstrengeld of verward met het effect van leeftijd op de uitkomst. De Engelse term hiervoor is confounding.

Belang van observationele studies

Ondanks de verstrengeling of verwarring met mogelijke andere factoren, kunnen observationele studies van grote waarde zijn om het effect van een behandeling of van een bepaalde blootstellingsfactor te schatten, zeker als een experimentele studie niet mogelijk, wenselijk of onethisch is. Dit is bijvoorbeeld bij de lange-termijneffecten van medicijnen of bij patïenten die bij de experimentele studies zijn uitgesloten van deelname. Als observationele studies inderdaad gebruikt worden om het effect van een behandeling of blootstelling (exposure) te schatten, zal de belangrijkste aandacht moeten uitgaan naar het ontwarren van het behandelingseffect en de effecten van verstorende factoren. Hiervoor zijn verschillende correctiemethoden (methoden om voor confounding te corrigeren) beschikbaar.

Methoden om voor confounding te corrigeren

Allereerst zijn dat methoden die bij het design kunnen worden toegepast, zoals matching, stratificatie en restrictie. Als de data eenmaal verzameld is, kan door opname van mogelijke verstorende factoren (confounders) in bijv. een lineaire regressie-analyse voor het effect ervan op het behandelingseffect, worden gecorrigeerd. Daarnaast bestaan er meer gespecialiseerde statistische methoden, waarvan propensity scores en instrumentele variabelen de meest bruikbare methoden zijn. Een recent proefschrift getiteld 'Methods to adjust for confounding' kunt u hier downloaden.

Typen observationele studies

Er zijn vele typen observationele onderzoeksdesigns zoals bijv. (nested) case-control studie, cohort-studie,longitudinale studies.

privacy

disclaimer